多系統萎縮（MSA）是一種散發的，罕見的神經系統變性疾病，以神經元丟失、神經膠質細胞增生及其胞漿內出現以α-突觸核蛋白為主要成分的嗜酸性包涵體（GCI）等病理學特征，并伴有橄欖、腦橋、小腦萎縮或黑質紋狀體變性。

    該病主要累及錐體外系、錐體系、小腦和自主神經系統等，MSA的自主神經功能障礙最常累及泌尿生殖系統，幾乎所有男性患者均存在勃起功能障礙，近半數患者可為首發癥狀，其他可表現為排尿障礙如尿頻、尿急、尿痛、尿潴留等。
    MSA也常累及心血管系統，主要表現為體位性低血壓、餐后低血壓、夜間高血壓等。
    MSA病情進展較快，目前無特效治療方法，只能對癥治療，如抗帕金森病藥物、升壓藥、控制排尿藥物等�；颊叨鄶殿A后不良，80%的患者在5年內癱瘓，平均生存時間是6年。
    多系統萎縮1969年由Graham和Oppenheimer首先提出，MSA好發于50歲左右的成年，男性居多，50歲以上人群患病率為3/10萬人。以緩慢起病為主，逐漸進展，早期誤診率較高，醫學尚無特效藥物治療，國內外研究人員在不懈探索MSA發病機制的同時，也將目光投向了干細胞治療。
    近年來研究表明，間充質干細胞（MSCs）具有免疫調節作用與分泌細胞因子功能，可產生許多營養因子，如腦源性神經營養因子、膠質源性神經營養因子、神經生長因子、血管內皮細胞生長因子、成纖維細胞生長因子，上述因子能改善多系統萎縮患者的自主神經功能障礙、小腦共濟失調、錐體外系癥狀等。
    MSCs具有強大的自我更新能力和多向分化潛能，在適宜的條件分化為神經元和星形膠質細胞，并能誘導神經干細胞分化為神經元。MSCs所介導的神經保護和神經再生的作用在許多臨床試驗中得到闡述。
    臨床案例1：研究人員等用鞘內注射聯合靜脈注射人臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）治療25例橄欖腦橋小腦萎縮患者，治療結束后的1、3個月發現，患者的ICARS（世界神經病聯合會國際合作共濟失調評分量表）及UMSARS（統一多系統萎縮評估量表）評分指數均明顯降低；Barthel指數升高，說明患者神經功能有所改善。
    臨床癥狀方面，52%的患者運動性共濟失調、書寫困難、吞咽困難和構音障礙得到一定程度改善。干細胞治療MSA具有良好的臨床療效，試驗治療期間無患者出現嚴重不良反應！
    臨床案例2：研究人員對40例多系統萎縮小腦型（MSA-C）患者給予UC-MSCs（1×106個細胞/Kg）鞘內注射治療，1次/周，4次為1療程，隨訪27~55個月。

    其中，29例治療1個療程，行走、站立不穩，運動遲緩，上肢精細動作障礙，書寫困難，構音障礙，眼球運動障礙等臨床癥狀得到改善；另外11例接受2-3個療程。結果表明，多療程治療效果進一步提高，有助于多數患者神經功能的進一步改善，延緩疾病進展。

    綜上所述：

    干細胞為MSA治療提供了新的思路和方法，臨床應用前景廣闊；同時如何提高干細胞療法的療效也存在一定的挑戰，例如每療程的最佳治療次數、間歇時間、MSCs數量、治療途徑等問題。